近日，國內(nèi)首家利用堿基編輯技術(shù)進行基因治療藥物研發(fā)的公司——新芽基因宣布完成新一輪融資，協(xié)會理事單位元禾控股參與投資。本輪融資將用于推進公司多個堿基編輯技術(shù)治療管線的臨床前研究、IND申報和臨床試驗。

新芽基因成立于2020年7月，主要基于TAM堿基編輯技術(shù)平臺，開發(fā)具有重大未滿足臨床需求的基因治療藥物。公司首個產(chǎn)品的適應(yīng)癥為杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）系列基因突變疾病。

DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經(jīng)肌肉進行性疾病，其發(fā)病原因是抗肌萎縮蛋白基因突變引起的，目前DMD缺乏有效的治療方式。新芽基因的TAM技術(shù)在患者的iPSC細(xì)胞中高效恢復(fù)了抗肌萎縮蛋白的表達(dá)，并在DMD小鼠上表現(xiàn)出了令人欣喜的療效。TAM藥物治療后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了顯著改善，壽命也顯著延長。